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孤儿药是如何走向高利润的?

来源:网络整理 编辑:一起游戏网 时间:2019-03-19
导读: 【编者按】对于孤儿药的研发,从早期募集资金困难,到吸引商业投资,到现在成为高利润行业。在这期间,行业发

【编者按】对于孤儿药的研发,从早期募集资金困难,到吸引商业投资,到现在成为高利润行业。在这期间,行业发展了哪些变化?孤儿药又是如何一步步走向高利润的?

本文来源于美柏医健,作者木槿;经亿欧大健康编辑,供行业人士参考。

20世纪90年代初,宾夕法尼亚大学遗传学家Eileen Shore开始研究一种罕见的骨骼疾病,正是一小群病人帮助她完成了这项工作。

当时,Shore与骨科医生、分子遗传学家Frederick Kaplan共同致力于寻找进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的病因,这是一种极其罕见的将软组织转化为骨骼的疾病。Shore说:“尤其是因为一个人,Jeannie Peeper,才决定了我们开展这项研究,这个人对这项研究产生了相当大的影响。”

20世纪80年代,患有先天性进行性骨化性纤维发育不良的Peeper开始将患有相同疾病的人聚集到一起。这并不是一件容易的事,FOP的患病率很低,全球每200万人中仅有1人有患病的可能。不过,在美国国立卫生研究院(NIH)遗传学家Michael Zasloff的帮助下,Peeper联系到了足够多的人并于1988年成立了国际FOP协会(International FOPAssociation)。协会成员和他们的家人一起筹集资金资助该项疾病的研究工作。

Shore说“我们最初得到的资金非常少,但足以让我们的研究得以开展。”

这笔钱一直资助Shore和Kaplan进行了十多年的研究,最终确定了FOP的致病基因——ACVR1。这一发现为找到palovarotene化合物奠定了基础,这种化合物可以抑制参与骨骼形成的一条信号通路,并被证明可以防止小鼠软组织的异常生长。

自从Shore开展这个项目以来,全球对罕见病的研究发生了一些变化。

基因测序技术的进步使寻找基因突变与疾病之间的关系变得更快、更便宜,而且基因疗法等其他方面的发展,也为罕见病领域吸引了更多的商业投资。此外,激励制药行业投资于罕见疾病疗法的立法也取得了意想不到的成功。

Shore回忆,“当我开始研究罕见病时,遇到的第一个问题是‘为什么要研究一种患病率极低的疾病’。但近几年来,制药行业对于对罕见病越来越感兴趣,越来越多药企将研究罕见病治疗列入了药物研发策略。”

因此,在过去几十年里,数百种罕见疾病的新疗法已经进入市场,孤儿药的研发已成为一个高利润的行业。虽然这对病人有帮助,但这一发展趋势也有弊端。

一些经济学家和科学家认为,制药公司滥用了研发罕见病药物(孤儿药)的财政激励措施。他们预测,这些药物过高的价格将会对孤儿药的研发产生一些负面影响。

行业已发生很大变化

到目前为止,学术界已查明了约7000种罕见病。在美国,罕见病被定义为患病人数少于20万人的疾病(在欧盟,则定义为每2000个欧洲人中只有不到1个人患有这种疾病)。

即使如此,罕见病仍是相对普遍的,在美国患病人数约2500万人,在欧洲约3000万人。

法国国家卫生与医学研究所(INSERM)的发育生物学家Heather Etchvers主要从事罕见先天性畸形的研究,比如巨大的先天性黑色素痣(一种巨大的色素胎记)。他说:“在你身边,肯定有一些人患有罕见病,只是没有告诉你,因为并不是所有的疾病都很容易被发现。”

然而,尽管罕见疾病总体上很常见,但每种情况都相对特殊。在20世纪80年代中期之前,当政府开始通过立法鼓励企业投资罕见病研究,但投资方不愿意把资金投给市场如此狭小的产品。

英国班戈大学(BangorUniversity)从事罕见疾病临床试验的健康经济学家Dyfrig Hughes表示:“如果从经济角度来看,当时的市场明显失灵,企业没有研发孤儿药的动机,他们认为这是没有意义的,因为那是一个追求高产值、低治疗成本的时代。”

在此后的几十年里,制药行业在很多方面都发生了变化。

首先,一些研究表明,药物研发的成本在全面增长。塔夫茨药物研究中心的研究人员进行的一项分析表明,每种药物的平均研发成本从20世纪90年代的8.02亿美元上升到2005年至2013年的26亿美元。然而,值得注意的是,药物研发的成本一直是一个有争议的话题,另一个小组随后进行的估值相比之下则低得多,他们估计2006年至2015年期间获批药物的平均研发成本为6.48亿美元。

其次,科技的进步也让人们对疾病的复杂性有了更深入的了解。麻省理工学院斯隆管理学院(MIT Sloan School OfManagement)的经济学家安AndrewLo表示,“随着我们对疾病本质的深入了解,近年来出现了一种趋势,即投资者普遍回避药物研发的早期阶段,但这实际上增加了投资风险。”

尽管成本更高,收益更少,但在罕见病药物研发的投资似乎与影响更大的生物医学行业的趋势背道而驰。Andrew Lo同时表示由于《孤儿药物法》提供的激励措施,罕见病研究发展的前景良好。

责任编辑:一起游戏网

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